Diagnosi come quella di Lorenzo, fino a non molto più di un decennio fa, suonavano come sentenze di morte. La condanna congenita del proprio fisico a non rispondere adeguatamente alle infezioni, con il rischio concreto che ogni banale virus o batterio potesse rivelarsi letale. Lorenzo, invece, ce l’ha fatta. Il suo sistema immunitario è stato resettato e ora è in grado di rispondere adeguatamente alle infezioni, grazie al trapianto di cellule staminali emopoietiche dalla donatrice Nina; la sorellina minore che ad appena un anno di vita è diventata l’asso nella manica dei medici, per curare e guarire Lorenzo.
Nina, la ricerca medico-scientifica, il team di medici e sanitari dell’Oncoematologia pediatrica di Borgo Trento, guidato dal primario Simone Cesaro, hanno fatto la differenza. Accade sempre più spesso. Per queste malattie del sangue – nel dettaglio di Lorenzo si tratta di Granulomotosi cronica: patologia genetica che colpisce i globuli bianchi, inibendo la difesa immunitaria – così come per molti tumori, pediatrici e non. «La nostra lotta quotidiana è cambiare il destino di questi bimbi», spiega Cesaro. E ci stanno riuscendo. Accanto a chemio e radioterapia, armi classiche tuttora molto valide, c’è una schiera di nuovi farmaci e nuove terapie sempre più specifici, certosini e mirati, che ha permesso di aggredire le percentuali di mortalità di molti dei tumori e delle malattie del sangue più frequenti.
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L’ultima frontiera, è quella della terapia di ingegneria cellulare: le Car-T. Si tratta, semplificando, dell’utilizzo di specifiche cellule immunitarie (i linfociti T) che vengono estratte dal sangue del paziente, modificate geneticamente e coltivate in laboratorio. Qui, vengono ingegnerizzate, istruite, per essere poi re-infuse nel paziente con il compito di attivare la risposta del sistema immunitario.
Iniettate nel corpo malato, scovano e colpiscono le cellule tumorali. Scienza medica e ricerca, hanno inoltre portato negli ultimi anni alla creazione di una serie di nuovi farmaci. Ci sono medicinali che hanno la capacità di intervenire nei meccanismi enzimatici che stanno alla base della trasformazione tumorale, bloccandola. E ancora, farmaci più specifici che riconoscono la cellula tumorale agendo solo su quella, rilasciando il principio chemioterapico solo al suo interno.
«Quando ho iniziato a lavorare, mai avrei immaginato passi tanto importanti in così poco tempo. Il ritmo a cui assistiamo a nuovi traguardi è impressionante. Tutto ciò ci permette azioni molto più chirurgiche, tenendo ben presente che nessuna terapia esclude l’altra. I nuovi trattamenti potenziano i vecchi e permettono di intervenire su recidive diventate resistenti a chemio o radioterapia che ancora oggi, spesso, sono il primo approccio terapeutico. La sfida attuale consiste nel migliorare l’uso di questi farmaci, inserendoli anche in prima linea», argomenta il primario.
Nella casistica del reparto di Oncoematologia pediatrica dell’Ospedale della donna e del bambino di Borgo Trento, mediamente, l’indice di guarigione si assesta intorno all’85 per cento, anche se generalizzare è riduttivo. I tumori sono molti: alcuni, ad esempio varie tipologie di tumori cerebrali, si assestano ancora su percentuali di guarigione basse, attorno al 30 per cento. Altri, come le leucemie pediatriche, hanno sfondato il traguardo del 90 per cento. «L’obiettivo qui è eliminare anche questa percentuale, il 5-8 per cento di bimbi che non guariscono. È la sfida più ardua, si tratta di forme tumorali biologicamente più aggressive o recidive che hanno sviluppato meccanismi di resistenza alle cure: è un po’ come dire, abbiamo raggiunto i 4mila ma ora puntiamo alla vetta, agli 8mila», precisa Cesaro con un’eloquente metafora alpinistica. Detto questo, la bacchetta magica non esiste. Le armi della medicina, è vero, sono sempre più affilate.
Ma anche molto costose, tanto da dover essere centellinate solo su casi selezionati. E ogni scoperta richiede tempo. Tempo per essere testata, prima in laboratorio, poi in fase sperimentale, sugli adulti, e dopo nei bimbi, tempo per valutarne il rapporto tra beneficio ed effetti collaterali, anche sul lungo periodo. La guerra continua.