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09 dicembre 2018

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Salute

21.06.2018

Dna «taglia e cuci»
contro cancro
e malattie genetiche

.Oggi è possibile «riparare» o sostituire un gene malfunzionante nelle cellule colpite dalla malattia
.Oggi è possibile «riparare» o sostituire un gene malfunzionante nelle cellule colpite dalla malattia

Taglia e cuci per cambiare un determinato gene che provoca la malattia sostituendolo con quello sano. Come? Andando a sostituire, attraverso un sistema di eliminazione basato su enzimi speciali, l’invisibile porzione di Dna mutata responsabile della patologia con il gene sano. Questa ultima frontiera della medicina, basata soprattutto sulla tecnologia Crispr, consente quindi di fare l’editing genetico, una vera e propria «riedizione» di laboratorio del patrimonio di geni di un individuo. Ma questa è solo una delle vie per sostituire un gene malato. A volte per trasferire un gene si punta su particolari virus che fanno da cavallo di Troia per far entrare il gene stesso nelle cellule e farlo diventare parte integrante del Dna. Dopo i primi studi di Telethon, che già hanno portato risultati importanti, recentemente in questo senso sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine dati ottenuti da due diversi studi clinici della durata di due anni, che hanno valutato questa forma di terapia genica nei pazienti con una malattia del sangue, la beta-talassemia, dipendenti dalle trasfusioni. La terapia genica è una forma innovativa di medicina molecolare che mira a trattare una malattia dalle sue basi genetiche, rimpiazzando, riparando o controbilanciando un gene malfunzionante nelle cellule colpite dalla malattia. «Secondo una definizione di ampio respiro, la terapia genica consiste nell’introdurre nell’organismo un gene che determini un effetto terapeutico», spiega Alessio Cantore, Project leader SR-Tiget San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy. «Le potenzialità della terapia genica spaziano quindi dalle malattie genetiche ereditarie fino al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive». Sia come sia, il futuro sembra passare per le terapie avanzate di cui la sostituzionegenica è solo una parte. Basti pensare alla terapia cellulare Car (Chimeric antigen receptor, recettori chimerici per l’antigene) che usa le cellule T ed è quella che ha collezionato più successi in specifiche forme di tumori del sangue. In questa cura ogni dose viene prodotta individualmentee sviluppata per un singolo paziente, utilizzando un processo complesso per modificare le sue stesse cellule. Protagoniste di questo nuovo approccio sono le cellule T, un tipo specifico di globuli bianchi, normalmente in prima linea nel combattere le aggressioni esterne, come le infezioni o i tumori, che colpiscono l’organismo. Attenzione viene prestata sempre di più alle cellule staminali, e non solo, per combattere i tumori, ma anche per patologie che a volte vengono sottovalutate nella loro importanza. Un esempio? Una terapia a base di cellule staminali mesenchimali, che hanno dimostrato di possedere proprietà anti-infiammatorie e di rigenerazione dei tessuti, è stata invece approvata in Europa per il trattamento delle fistole perianali complesse nei pazienti con Malattia di Crohn, per le quali i trattamenti farmacologici disponibili non sono particolarmente efficaci e in genere sono necessarie procedure chirurgiche ripetute. 

Federico Mereta
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